Luc Evers

De symptomen van de ziekte van Parkinson (ZvP) worden op dit moment voornamelijk in kaart gebracht door een combinatie van klinische beoordelingen en door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten. Het doel van dit proefschrift was om te onderzoeken of passieve monitoring met behulp van draagbare sensoren een nuttige en betrouwbare uitbreiding is van het beschikbare instrumentarium voor het meten van de ZvP.

DEEL I - NOODZAAK VAN OBJECTIEVE, REAL-LIFE UITKOMSTMATEN BIJ DE ZIEKTE VAN PARKINSON

Het eerste deel van dit proefschrift richtte zich op het identificeren van hiaten in de huidige beoordeling van de ziekte van Parkinson. Ik ontdekte dat er, zowel vanuit statistisch perspectief als vanuit het perspectief van mensen met de ZvP en zorgverleners, behoefte is aan betrouwbaardere en continue inzichten in het beloop van parkinsonsymptomen in het dagelijks leven.

In Hoofdstuk 2 beoordeelde ik de betrouwbaarheid van de Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) voor het meten van individuele ziekteprogressie over de tijd. De MDS-UPDRS, een klinische beoordeling van motorische en niet-motorische beperkingen, wordt veel gebruikt in longitudinale studies, maar de geschiktheid om veranderingen binnen een proefpersoon te beoordelen is grotendeels onbekend. Om het longitudinale gedrag van de verschillende onderdelen en factorscores van de schaal te beoordelen, gebruikte ik meerdere MDS-UPDRS metingen van 423 personen met de novo parkinson van het Parkinson Progression Markers Initiative cohort (mediane follow-up: 54 maanden). Door middel van een lineair Gaussisch toestandsruimtemodel onderscheidden we variantie door langdurige veranderingen van variantie door meetfouten en korte-termijnfluctuaties. Op basis van deze schattingen bepaalde ik de intra-subjectbetrouwbaarheid van veranderingen gemeten over één jaar. Daar waar eerdere validatiestudies een hoge inter-subjectbetrouwbaarheid van de MDS-UPDRS lieten zien, toonde ik aan dat de intra-subjectbetrouwbaarheid aanzienlijk lager is. Over de verschillende onderdelen en factorscores varieerde de intra-subjectbetrouwbaarheid van 0,13 tot 0,62. Deel II (motorische ervaringen van het dagelijks leven; = 0,50) en deel III (motorisch onderzoek) gemeten in de off-status (= 0,50) lieten een hogere intra-subjectbetrouwbaarheid zien vergeleken met deel I (niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven; = 0,30) en deel III gemeten in de on-status (= 0.23). Van de factorscores waren de scores met betrekking tot de loopgang & houding (= 0,62), mobiliteit (= 0,45), en rusttremor (= 0,43) het meest consistent. Deze resultaten laten zien dat veranderingen binnen een persoon, gemeten met de MDS-UPDRS, een aanzienlijke hoeveelheid foutvariantie bevatten. Dit onderstreept de noodzaak van betrouwbaardere instrumenten voor een beter begrip van de heterogene progressie van de ZvP, een rol die mogelijk door draagbare sensoren kan worden vervuld. Focussen op de loopgang en rusttremor is een veelbelovende aanpak voor de vroege parkinsonpopulatie.

Hoofdstuk 3 richt zich op de perspectieven van mensen met de ZvP, fysiotherapeuten, verpleegkundigen en neurologen op het monitoren van de ZvP. Digitale hulpmiddelen zoals draagbare sensoren kunnen helpen bij het monitoren van de ZvP in het dagelijks leven. Om de verwachte voordelen te realiseren, zoals gepersonaliseerde zorg en verbeterd zelfmanagement, is het essentieel om de perspectieven van zowel patiënten als zorgverleners te begrijpen. In deze mixed methods-studie wilde ik de volgende aspecten in kaart brengen: (1) de motivaties en barrières voor het monitoren van de ZvP in het dagelijks leven, (2) welke aspecten van de ZvP men het belangrijkst vindt om te monitoren, en (3) welke voordelen en beperkingen van draagbare sensoren men verwacht. Online vragenlijsten werden ingevuld door 434 mensen met de ZvP en 166 zorgverleners die gespecialiseerd waren in de ZvP (86 fysiotherapeuten, 55 verpleegkundigen en 25 neurologen). Om meer inzicht te krijgen in de belangrijkste bevindingen, organiseerde ik vervolgens homogene focusgroepen met patiënten (n=14), fysiotherapeuten (n=5) en verpleegkundigen (n=6), evenals individuele interviews met neurologen (n=5). Op basis van de online vragenlijsten vond ik dat een derde van de patiënten hun parkinsonsymptomen het afgelopen jaar had gemonitord, meestal met behulp van een papieren dagboek. De belangrijkste motivaties waren: (1) bevindingen bespreken met zorgverleners, (2) inzicht verkrijgen in het effect van medicatie en andere behandelingen, en (3) de progressie van de ziekte volgen. Belangrijke barrières waren: (1) niet te veel willen focussen op het hebben van de ZvP, (2) het relatief stabiel zijn van symptomen, en (3) het ontbreken van een gemakkelijk te gebruiken hulpmiddel. De prioriteit die werd gegeven aan symptomen verschilde tussen mensen met de ZvP en zorgverleners; patiënten gaven een hogere prioriteit aan vermoeidheid, problemen met fijne motorische bewegingen en tremor, terwijl zorgverleners vaker prioriteit gaven aan balansproblemen, freezing of gait en hallucinaties. Hoewel zowel mensen met de ZvP als zorgverleners over het algemeen positief waren over het potentieel van draagbare sensoren voor het monitoren van de ZvP in het dagelijks leven, varieerden de verwachte voordelen en beperkingen aanzienlijk tussen de groepen en binnen de patiëntengroep. Op basis van de belangrijkste symptomen en motivaties die uit de online vragenlijsten naar voren kwamen, werden per groep verschillende onderwerpen geselecteerd voor de focusgroepen en interviews. We bespraken de rol van monitoring bij de behandeling van balansproblemen en vallen (fysiotherapeuten), de behandeling van responsfluctuaties (neurologen), het ondersteunen van zelfmanagement (verpleegkundigen) en de communicatie met zorgverleners (mensen met de ZvP). Samengevat biedt dit onderzoek inzichten die als leidraad kunnen dienen voor de ontwikkeling van monitoringinstrumenten die inspelen op specifieke behoeften van mensen met de ZvP en zorgverleners. De aanzienlijke verschillen in prioriteiten tussen individuele patiënten benadrukken de behoefte aan gepersonaliseerde monitoring.