Janna Maas

De ziekte van Parkinson (PD) leidt tot communicatieproblemen door een verminderde spraakverstaanbaarheid, veroorzaakt door een hypokinetische dysartrie. Dit komt voor bij tot wel 90% van de mensen met PD gedurende het ziekteverloop en heeft een negatieve invloed op sociale interactie en kwaliteit van leven. Hoog-intensieve behandeling lijkt effectief om de spraak te verbeteren, maar is niet voor iedere persoon met PD haalbaar. Voorafgaand aan de studies uit dit proefschrift, was er beperkte kennis over de invloed van logopedische behandeling op kwaliteit van leven en verbale communicatie bij mensen met PD, met name in een heterogene populatie, waaronder ook mensen die niet in staat zijn om intensieve behandeling te volgen. Daarnaast was er weinig bekend over het gebruik van technologie in de logopedie, terwijl dit gebruik toeneemt doordat het nieuwe mogelijkheden biedt om mensen met PD efficiënter te behandelen. Een app met real-time feedback op spraak wordt al veel gebruikt in Nederland, maar het gebruik en de gebruiksvriendelijkheid waren tot nu toe niet geëvalueerd.

In deel I van dit proefschrift beschrijf ik het ontwerp en de uitvoering van een gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) om de effectiviteit van gepersonaliseerde online logopedie te onderzoeken bij mensen met PD, inclusief mensen die geen intensieve face-to-face behandeling kunnen volgen. In deel II evalueer ik het gebruik en de gebruiksvriendelijkheid van een visuele feedback-app die de verstaanbaarheid van spraak bij mensen met PD ondersteunt.

Deel I: Effectiviteit van gepersonaliseerde logopedie op afstand bij mensen met PD
Het bewijs voor de effectiviteit van logopedie bij PD groeit, maar er is nog aanvullend onderzoek nodig om het volledige potentieel te verkennen. In hoofdstuk 2 beschrijf ik het design van een RCT om de effectiviteit te evalueren van gepersonaliseerde, op afstand aangeboden (online) parkinsonspecifieke logopedie (middels de Pitch Limiting Voice Treatment: PLVT) op kwaliteit van leven en spraakuitkomsten bij mensen met PD met een verminderde spraakverstaanbaarheid. De interventie wordt ondersteund door een speciale feedback-app, de Voice Trainer. Ik verwachtte dat deze aanpak de spraakverstaanbaarheid en de kwaliteit van leven zou verbeteren. Ik voerde een grote single-blinded gerandomiseerde studie uit (de PERSPECTIVE-studie), waarin 8 weken gepersonaliseerde online logopedie werd vergeleken met uitgestelde behandeling (wachtlijstdesign). Deelnemers werden willekeurig (1:1) toegewezen aan de interventiegroep of de controlegroep. De metingen vonden plaats bij aanvang en na 8 weken (beide groepen, T1) en na 32 weken (alleen interventiegroep, T2). Het doel was dat deelnemers online behandeld werden door zeer ervaren logopedisten die getraind zijn binnen én actief betrokken zijn bij ParkinsonNet. De primaire uitkomstmaat was ziekte-specifieke kwaliteit van leven op T1, gemeten met de Parkinson’s Disease Questionnaire-39 (PDQ-39).

In hoofdstuk 3 beschrijf ik de resultaten van deze studie. De data werden geanalyseerd met behulp van analyse van covariantie volgens het intention-to-treat principe. Tussen 1 maart 2019 en 27 maart 2021 werden 214 patiënten geïncludeerd in de interventiegroep (n=109) of controlegroep (n=105). Op T1 was het aangepaste gemiddelde verschil in PDQ-39 -2,0 in het voordeel van de interventiegroep (95% BI -4,0 tot 0,1; p=0,056), wat statistisch niet significant was. De interventiegroep scoorde wel significant beter op het communicatie-domein van de PDQ-39 (post-hoc analyse), met een gecorrigeerd gemiddeld verschil van -5,3 (95% BI -9,4 tot -1,2; p=0,011), wat ook groter was dan het minimaal klinisch relevante verschil van 4,2 voor dit domein. Er werden geen verschillen gevonden tussen de groepen op de andere domeinen van de PDQ-39. De metingen op T2 lieten een significante verslechtering zien van de PDQ-39 ten opzichte van T1, met een verschil van 2,40 (95% BI 0,77 tot 4,02; p=0,004). Concluderend bleek logopedie op afstand geen verbetering te geven in de algehele kwaliteit van leven, hoewel er op T1 wel een bescheiden, niet significant voordeel werd gezien voor de interventiegroep. Ik koos ziekte-specifieke kwaliteit van leven als ambitieuze primaire uitkomstmaat, wetende dat dit een complexe maat is met meerdere domeinen die niet allemaal direct door logopedie worden beïnvloed. Post-hoc analyses lieten zien dat de trend naar verbetering vooral werd verklaard door het communicatie-domein, wat past bij een daadwerkelijk behandeleffect. Hoewel dit slechts een onderdeel van de totale PDQ-39 betreft, is zelfstandig kunnen communiceren een belangrijk aspect van kwaliteit van leven. De andere domeinen veranderden niet, wat mijn hypothese ondersteunt dat logopedie specifiek communicatie verbetert en daarmee (deels) kwaliteit van leven beïnvloedt. De effecten waren echter niet behouden bij de follow-up na 32 weken, wat het belang onderstreept van onderhoudsbehandeling op de lange termijn.

Deel II: Evaluatie van de gebruiksvriendelijkheid van een app voor spraakverbetering bij mensen met PD
De meeste mensen met PD ervaren spraakproblemen, veroorzaakt door een hypokinetische dysartrie. Hun spraak kan verbeteren door te leren om luider te spreken om hun zachte stemgeluid te compenseren, terwijl de toonhoogte laag genoeg blijft voor een natuurlijk klinkende stem. Specifieke feedback op luidheid en toonhoogte tijdens oefeningen wordt als zeer waardevol beschouwd. In hoofdstuk 4 beschrijf ik de Voice Trainer, een applicatie die visuele feedback geeft tijdens het oefenen van spraak. Daarnaast beschrijf ik het bijbehorende dashboard, een web-based programma waarmee logopedisten op afstand de spraakprestaties van patiënten kunnen monitoren. Ook evalueer ik het gebruik en de gebruiksvriendelijkheid van de Voice Trainer bij mensen met PD. Eenentachtig deelnemers uit de studie (beschreven in hoofdstuk 3) vulden twee vragenlijsten in: de System Usability Scale (SUS) (score 0–100, waarbij een hogere score staat voor betere gebruiksvriendelijkheid) en de Voice Trainer Questionnaire (VTQ), ontwikkeld om het gebruik van de app te evalueren. De mediane SUS-score was 78,8, wat wijst op een bovengemiddelde gebruiksvriendelijkheid. Van de deelnemers die de app bleven gebruiken (45%), zou 92,3% deze aanbevelen aan anderen met PD. Van de deelnemers die stopten met gebruik (55%), zou 81,3% de app eveneens aanbevelen. Er waren verschillende redenen om het gebruik voort te zetten of te stoppen, zoals het niet meer nodig hebben van de app of hem vergeten te gebruiken. De meeste deelnemers waren tevreden over de gebruiksvriendelijkheid en hadden positieve ervaringen. Tegelijkertijd bleek er variatie te zijn in ervaringen en behoeften, bijvoorbeeld door technische problemen, voorkeur voor persoonlijke feedback boven een app, of de inspanning die het kostte om de app te gebruiken. Deze bevindingen benadrukken het belang van een individuele aanpak van de behandeling, afgestemd op de behoeften van de mens met parkinson, om optimale gepersonaliseerde logopedie te bieden en de transfer naar het dagelijks leven te bevorderen. Dat meer dan de helft van de deelnemers stopte met het gebruik van de app kan mogelijk deels verklaren waarom het behandelingseffect na verloop van tijd afnam (zoals beschreven in hoofdstuk 3). Dit onderstreept opnieuw het belang van adequate nazorg en onderhoudsbehandeling.