Duco Steenbeek

Dit proefschrift heeft als doel het onderzoeken van het gebruik van Goal Attainment Scaling (GAS) in de dagelijkse interdisciplinaire kinderrevalidatiepraktijk. Bij GAS worden voorafgaand aan de behandeling schalen gemaakt met een beschrijving in vrije tekst van de mate waarin behandeldoelen worden behaald. Voor dit proefschrift is gebruik gemaakt van 6-punts GAS-schalen. Achteruitgang wordt gedefinieerd als een score ‘–3’, het uitgangsniveau als ‘–2’, minder dan het doel als ‘–1’, het doel wordt als ‘0’ gescoord en iets meer dan en veel meer dan het doel respectievelijk als ‘+1’ en ‘+2’. Dit wijkt enigszins af van de originele methode die in 1969 geïntroduceerd werd, waarin nog geen sprake was van een score ‘–3’. In dit proefschrift wordt GAS gebruikt om doelen op vaardigheids-, activiteiten- en participatieniveau te formuleren bij kinderen met Cerebrale Parese (CP) en veranderingen over tijd te evalueren. Het gebruik van GAS in de kinderrevalidatie is relatief nieuw.

Hoofdstuk 1
Het proefschrift begint met een korte introductie in het onderzoek in de kinderrevalidatie en een beschrijving van de lopende projecten in Nederland. De verschillende doelen van meetinstrumenten en eigenschappen van meetinstrumenten in het algemeen komen aan de orde. Zo worden de termen generiek versus specifiek meten, gestandaardiseerd versus individueel meten en discriminatief versus evaluatief meten geïntroduceerd. GAS is een voorbeeld van een generiek individueel evaluatief meetinstrument waarmee zowel het niveau van functioneren van individuen alsook groepen gemeten kan worden. De schalen leveren ordinale data op: de orde van de scores is bepaald, maar rekenkundig gaat het niet om een getalsmatige uitkomst. In hoofdstuk 1 worden ook de definitie en verschillende vormen van classificatie van CP besproken, alsmede de meest voorkomende behandelstrategieën. CP is een groep aandoeningen die gekenmerkt wordt door houdings- en bewegingsstoornissen, die het gevolg zijn van functiestoornissen van de hersenen die zijn ontstaan vóór, rondom of kort na de geboorte. De meest voorkomende vorm is de spastische CP, waarbij spasticiteit en een onnatuurlijke dysbalans in spieractiviteit het niveau van functioneren van kinderen beperkt. Het gaat om een zeer heterogene groep kinderen. Sommigen stellen doelen op het voetbalveld, anderen zijn volledig afhankelijk van een elektrische rolstoel of kunnen alleen met hun hoofd een computer besturen. Het niveau van functioneren is ook afhankelijk van geassocieerde problemen waaronder taal- en spraakstoornissen of cognitieve retardatie. De WHO International Classification of Functioning, Disability and Health, Children and Youth version (ICF-CY) wordt in hoofdstuk 1 toegelicht. Dit model biedt een waardevol kader voor terminologie, behandelfocus en doelstellingen. Bij kinderen met CP gaat het bij voorkeur om doelen waar zij daadwerkelijk zelf iets aan hebben. De revalidatiegeneeskunde en onze GAS-schalen kenmerken zich door het stellen van doelen op het activiteiten- en participatieniveau van de ICF. In 2006 is een CBO richtlijn Cerebrale Parese gepubliceerd, die in Nederland de classificatie, diagnostiek, behandelstrategieën en evaluatie uniformeert. Deze richtlijn vat ook de evaluatiemethoden bij CP samen. In de dynamiek van de ontwikkeling van meetinstrumenten kan GAS een nieuwe aanvulling hierop zijn.

Hoofdstuk 2
Hoofdstuk 2 beschrijft een studie waarin het effect van een multi-levelbehandeling met Botulinetoxine A (BTX-A) gemeten werd door het gebruik van GAS. De toediening van BTX-A onder narcose in spiergroepen die vanwege spasticiteit het niveau van functioneren van kinderen bedreigen, is een belangrijke aanvullende spasticiteitbehandeling die de kinderrevalidatiearts ter beschikking staat. In deze studie werd een design gebruikt waarbij 6- of 8-wekelijkse metingen in een baselinefase werden vergeleken met 8- of 6-wekelijkse metingen na behandeling met BTX-A. Gedurende deze 14 weken werd wekelijks een videofragment opgenomen. De GAS-scores werden bepaald door het beoordelen van alle fragmenten in willekeurige volgorde, waarbij de beoordelaar geblindeerd was voor de volgorde van opnamen. Elf kinderen namen deel en voor ieder kind werden voor drie doelen GAS-schalen geconstrueerd. Dat leidde tot 462 video’s. De verandering tussen alle baseline- en behandelfasemetingen (33 doelen) was significant. Negen van de 11 kinderen toonden verbetering op 18 van de 33 GAS-schalen. Twee kinderen toonden geen verandering op de GAS-schalen. Van de negen kinderen die verbeterden, toonden er zeven klinisch relevante verbetering (meer dan 2 punten verschil) in 11 doelen. Randomisatie voor de lengte van de baseline maakte inzichtelijk dat het moment van de verandering gerelateerd was aan het moment van behandeling. We kwamen aldus tot de conclusie dat GAS klinisch relevante verbetering van het niveau van functioneren kon aantonen. De positieve verwachtingen van GAS werden in deze eerste studie bevestigd. Eén van onze boodschappen was dat verder onderzoek naar de klinimetrische eigenschappen van GAS noodzakelijk was, hetgeen de basis heeft gelegd voor dit proefschrift.

Hoofdstuk 3
Een kritische review van de beschikbare literatuur over de betrouwbaarheid van de inhoud van GAS-schalen in de kinderrevalidatie, de betrouwbaarheid van het scoren van GAS-schalen, de validiteit en de gevoeligheid voor verandering van GAS is beschreven in hoofdstuk 3. Ook hebben we gekeken naar de studies in de kinderrevalidatie die GAS hadden gebruikt als uitkomstmaat. Negen relevante publicaties rapporteerden de veelbelovende eigenschappen van GAS in de kinderrevalidatie en de auteurs adviseerden verdere ontwikkeling van de methode. Wij concludeerden echter wel dat de huidige kennis over de betrouwbaarheid van GAS in het gebruik voor kinderen te kort schoot. Ook de toegevoegde waarde ten opzichte van bestaande instrumenten en de responsiviteit verdienden nader onderzoek. Deze conclusies resulteerden in het vervolgproject ter nadere beschouwing van de klinimetrische eigenschappen van GAS, dat werd uitgevoerd samen met de kinderunit van het Revalidatiecentrum Breda.

Hoofdstuk 4
Wij zijn in de kinderunit gestart met het ontwikkelen van een training. De training bestond uit drie centrale discussiebijeenkomsten van 2 uur. Daarnaast heb ik de betrokken kinderfysiotherapeuten, kinderergotherapeuten, kinderlogopedisten, maatschappelijk werkers en orthopedagogen van de kinderunit feedback gegeven op geconstrueerde schalen totdat deze schalen aan een aantal criteria voldeden die we samen ontwikkeld hadden. Deze criteria hadden betrekking op de mate waarin de schalen daadwerkelijk ordinaal waren met het gebruik van één enkele variabele, SMART doelen beschreven in vaardigheden, activiteiten en sociaal-maatschappelijke participatie, en om praktische redenen te scoren waren binnen 10 minuten. Afgesproken werd om de schalen volgens het ‘can do’ principe te scoren. Hiermee beoogden wij de weergave van het professioneel inzicht in het niveau van functioneren van de kinderen en toename van de betrouwbaarheid van de scores omdat de score verlost kon worden van de dagelijkse grillen van kinderen (motivatie, vermoeidheid, interactie). Dit resulteerde in 115 GAS-schalen die geconstrueerd en na 6 maanden gescoord werden door de paramedici. De therapeuten en ouders werd door middel van enquêtes hun mening gevraagd over het werken met GAS en de training. Een belangrijke bevinding was dat het uitdenken en verwerken van een goede GAS-schaal veel tijd kost, bij ons gemiddeld 45 minuten per schaal. De afgesproken criteria ten aanzien van de inhoud van de schalen werd waardevol bevonden door de ouders en paramedici. De meeste van hen beschouwden GAS als een bruikbare methode om de kwaliteit van de revalidatiebehandeling te verbeteren.

Hoofdstuk 5
De eerste klinimetrische eigenschap van GAS die wij nader beschouwd hebben, was de inter-raterbetrouwbaarheid: de mate van overeenkomst in de score wanneer twee onafhankelijke professionals één GAS-schaal scoren. Hoofdstuk 5 beschrijft een betrouwbaarheidsstudie waaraan 23 kinderen met CP en 20 therapeuten van drie disciplines (kinderfysiotherapie, kinderergotherapie en kinderlogopedie) deelnamen. Achttien kinderen hadden fysiotherapie, ergotherapie en logopedie, vijf kinderen hadden alleen fysiotherapie en ergotherapie. De behandelend therapeuten van de kinderen en onafhankelijke collega’s van dezelfde discipline, die als onderzoeksmedewerker participeerden, maakten ieder één GAS-schaal per kind: dat werden 64 GAS-schalen per groep (18x3+5x2). Beiden scoorden zij een half jaar na het maken van de schaal zowel hun eigen schaal alsook de schaal van hun partner (2x128 scores). De schalen die gemaakt waren door de behandelend therapeuten hadden een inter-raterbetrouwbaarheid van 0,82 (Cohen’s linear weighted kappa). De inter-raterbetrouwbaarheid voor schalen die gemaakt waren door de onafhankelijke onderzoeksmedewerkers was 0,64. Aldus konden wij de belangrijkste in de literatuur opengebleven vraag beantwoorden met deze studie: de inter-raterbetrouwbaarheid van GAS in de kinderrevalidatie is goed mits de professionals getraind zijn en er duidelijke afspraken gemaakt zijn over de wijze van scoren. Wat ook bleek uit de data was dat het maken van de schalen door de behandelend therapeuten zelf, in plaats van door onafhankelijke therapeuten, mogelijk een positieve invloed heeft op de betrouwbaarheid. Die bevinding is geruststellend met betrekking tot het gevreesde fenomeen van ‘therapist-bias’: een structurele fout als gevolg van een positievere inschatting door de behandelaar van verbetering dan zich in werkelijkheid afspeelt. Dit proefschrift ondersteunt de betrouwbaarheid van het professionele inzicht.

Hoofdstuk 6
In hoofdstuk 6 werd de inhoud van de GAS-schalen vergeleken met die van twee andere wereldwijd gebruikte gestandaardiseerde uitkomstmaten voor kinderen met CP: de Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) en de 66-item versie van de Gross Motor Function Measure (GMFM-66). Hiervoor werden de doelen in de GAS-schalen en de items van de PEDI en GMFM-66 geclassificeerd volgens de ICF-CY. Twintig procent van de GAS-doelen, die per definitie de belangrijkste ingang voor de revalidatiebehandeling beschrijven, werden niet gedekt door de beide gestandaardiseerde instrumenten. Het volledig behalen van het behandeldoel (een GAS-score van 0 of hoger) werd vergeleken met statistisch significante veranderingen op de PEDI en GMFM-66. Negenendertig van de 64 GAS-schalen werden 0 of hoger gescoord en één van de bevindingen was dat van deze 39 schalen de 16 betrokken kinderen op de PEDI geen verandering scoorden op de meest geassocieerde subschaal. Wij concludeerden dat de gekozen gestandaardiseerde instrumenten en GAS complementair waren in hun construct en individuele responsiviteit. Een belangrijk deel van volledig behaalde revalidatiedoelen kan worden gemist als alleen gemeten wordt met gestandaardiseerde instrumenten, zelfs als de behandeldoelen wel items zijn van deze instrumenten. Daarnaast is het waarschijnlijk dat wanneer alleen gescoord wordt op het volledig behalen van een behandeldoel, kleinere maar significante veranderingen in het niveau van functioneren gemist kunnen worden. Deze laatste studie van het proefschrift draagt bij aan de kennis over de toegevoegde waarde van GAS en geeft inzicht in de vragen over de responsiviteit die wij vanaf de eerste studie opwierpen.

Hoofdstuk 7
Hoofdstuk 7 belicht wat we hebben geleerd van de verrichte onderzoeken. Positieve eigenschappen van GAS betreffen het kunnen kwantificeren van de relevantie van de gemeten verandering, het faciliteren van de kwaliteit van zorg en het gebruik van de ICF-CY items voor activiteiten en participatie in de uitkomstmaat. Bovendien is een groot voordeel dat behandelresultaten vergeleken kunnen worden in de heterogene populatie die de kinderrevalidatie kenmerkt. De kinderen hebben alle hun eigen hulpvraag die tot zeer uiteenlopende behandeldoelen leidt. En we kunnen met GAS op een betrouwbare manier belangrijke veranderingen meten die op geen enkele andere manier meetbaar zijn. Er blijven echter ook aandachtsgebieden bij de toekomstige toepassing van GAS. Voorbeelden zijn de volgende. De inhoud van de schalen dient steeds opnieuw kritisch beschouwd te worden. Meten we wat we willen meten? Zijn er geen andere belangen dan objectieve therapie-evaluatie? De betrouwbaarheid van de inhoud van de schalen is in dit proefschrift niet beschreven. GAS kent per definitie een lage construct- en criteriumvaliditeit omdat het een individuele uitkomstmaat is. Verder adviseren wij data-analyse zonder het gebruik van de T-somscore die de originele GAS kenmerkt, hetgeen tot nieuwe discussies kan leiden over de dataverwerking. GAS-data voor kleinere populaties laten zich goed nonparametrisch verwerken, bij voorbeeld met de Wilcoxon signed ranks test. Suggesties voor toekomstig onderzoek in GAS en het gebruik in de praktijk worden gegeven in hoofdstuk 7. Bij de beëindiging van dit proefschrift zijn er twee lopende onderzoeken in Nederland bij kinderen met CP, die onze uitwerking van GAS als uitkomstmaat gebruiken. De bevindingen over het gebruik zullen ons naar verwachting veel leren. Toekomstig onderzoek zal in eerste instantie gericht moeten zijn op de content-betrouwbaarheid: in hoeverre komen de vrije teksten van GAS-schalen gemaakt door verschillende professionals die over dezelfde informatie beschikken overeen? Verder is de dynamische interactie tussen de Canadian Occupational Performance Measure (COPM) en GAS een boeiend onderwerp voor verdere ontwikkeling. De COPM is een instrument dat behulpzaam kan zijn bij het exploreren van de hulpvraag als basis voor het maken van GAS-schalen. Ook kunnen verschillende revalidatieafdelingen en/of verschillende revalidatiesettingen met het gebruik van GAS vergeleken worden teneinde variabelen in de zorg te evalueren en uiteindelijk de kwaliteit van zorg te verbeteren. De toegevoegde waarde van GAS, het meten van effectiviteit in groepen, en de tevredenheid van de gebruikers motiveert nu al tot het verdere gebruik in de praktijk. Dit proefschrift beoogt de nieuwsgierigheid te prikkelen in de toepassing van GAS. Wij hopen de discussie te voeden hoe we tot een uniforme werkwijze kunnen komen. Consensus over de criteria en timing in revalidatieprogramma’s is een volgende stap, waarna een handleiding en implementatiemodel voor ons werkveld ontwikkeld kan worden. GAS is een waardevolle uitkomstmaat voor de gezinnen van kinderen met CP wanneer de juiste voorwaarden worden gesteld.